干細胞產業化頻遇阻：企業營收承壓 政策利好監管缺位

原標題：政策利好、監管缺位干細胞產業化頻頻遇阻

本報記者肖玫麗深圳報道

“我們已在重點省份布局了區域細胞制備中心。未來幾年完成基礎平臺搭建，用IT技術連接所有細胞制備中心，形成全國網絡，通過規模化把細胞制備成本降下來。”在2016中國轉化醫學大會上，北科生物總裁劉沐蕓向21世紀經濟報道透露。

干細胞是被看作繼藥物治療、手術治療外的另一種疾病治療方法，有望引領再生醫學革命。2005年在深圳成立的北科生物是干細胞治療技術的首批受益者之一。

但國內干細胞產業還沒開始爆發就在四年前叫停。今年五月，魏則西事件促使國家衛計委緊急叫停免疫細胞技術的臨床應用，使得轉型免疫細胞治療的干細胞企業再次營收承壓。

與之相反，國內干細胞產業的利好政策頻出。近日，國家科技管理信息系統公共服務平臺發布的《2017年度項目申報指南建議》，“干細胞及轉化研究”重點專項名列其中。國際上也并未叫停干細胞臨床應用，據記者不完全統計，目前已獲批準的干細胞產品達11個。

高特佳投資集團執行合伙人王海蛟指出：“很多干細胞治療技術還沒有達到產業化水平。另外管理規范依舊缺失，國內以藥品還是以臨床技術的方式來監管，現在還不明確。”

產業化頻受阻

“我們從2000年開始資助國內干細胞科研小組，后來成立北科，最初的定位是通過規模化生產、制備，把干細胞治療技術應用到臨床難治疾病。”劉沐蕓回憶。

成立之初，北科生物通過與醫療機構合作共建的形式，向臨床提供臍帶間充質干細胞，建立了個體化干細胞技術的臨床轉化網絡。

后來，采用北科生物干細胞治療的病人多達6000多例，涉及病種超過90多種，包括多發性硬化、肌營養不良、系統性紅斑狼瘡等。“尋找干細胞科技的前沿，不在劍橋不在斯坦福也不在新加坡，而是在中國深圳。”2006年3月，美國《商業周刊》如此評價北科生物在干細胞研究領域可能造成的影響。

此時正逢全球干細胞產業加速起步。2009年美國總統奧巴馬上臺后，立即解禁了關于胚胎干細胞研究的禁令。同年3月，中國衛生部出臺《醫療技術臨床應用管理辦法》，將自體干細胞、異基因干細胞移植技術納入第三類醫療技術管理。

好景不長，由于缺乏系統性的監管體系，干細胞在我國長期處于混亂狀態，治療效果參差不齊，不少機構將干細胞功能過分夸大，甚至過度收費牟利。

劉沐蕓告訴記者：“國內從事干細胞的企業數量很多。但干細胞治療效果跟生產制備工藝息息相關，治療的安全性和有效性取決于細胞的來源、生產、成品質量檢驗等，細胞的純度、數量和活性等不同都會影響最終效果。”

重重亂象下，2012年7月，原衛生部叫停了在治療和臨床試驗中，試用任何未經批準使用的干細胞，并停止接受新的干細胞項目申請。轉型，成了眾多干細胞企業面臨的難題。記者了解，干細胞存儲和免疫細胞治療是企業轉型的兩大方向。

干細胞產業鏈分為上游存儲，中游制劑開發，下游治療應用。上游存儲的競爭早已刺刀見紅般激烈，包括中源協和、冠昊生物、開能環保、香雪制藥等都在各地跑馬圈地建細胞庫。合一康相關負責人坦言：“存儲的毛利率最高可到70%，不規范的細胞庫投資成本僅有百萬級。”

另外，干細胞存儲一直游走在準入資質的灰色邊緣。衛生部印發《臍帶血造血干細胞庫管理辦法》（試行），規定臍帶血造血干細胞公共庫的性質為禁止以營利為目的公益庫。此后，衛生部只給7個省份發放了臍帶血庫牌照。

而免疫細胞治療這一“出路”則在今年中斷。2016年5月4日，國家衛計委叫停免疫細胞臨床應用。

記者翻閱中源協和此前1.187億收購北科生物13%股權時披露的公告，深圳北科公司在以干細胞治療為主的業務年度內，2010年度實現銷售收入1.33億元、2011年度實現銷售收入1.48億元。

2012年起，“北科生物將主要業務向國家政策允許的個體干細胞存儲及免疫細胞治療的業務轉型，現已取得了一定的成果。”一年前，北科生物的“深圳綜合細胞庫”和“深圳（北科）區域細胞制備中心”正式掛牌。

劉沐蕓告訴記者，北科生物的免疫細胞治療業務已經暫停，干細胞存儲則是取得地區發改委下發的牌照，“我們不存臍帶血造血干細胞，我們就存臍帶、胎盤的間充質干細胞，根據個人的用途需求，可以捐也可以付費存儲。”

監管何去何從？

在深圳試點示范后，北科生物先后進入貴州貴陽、江西南昌、新疆烏魯木齊、廣西玉林、江蘇泰州、河北邯鄲并獲批復，建成了初具形態的“綜合細胞庫暨區域細胞制備中心國家網絡”。

劉沐蕓闡述了北科生物的新定位：“從技術本身轉向行業共性的基礎平臺建設，現在是服務科研群體。細胞治療的商業化生產一直是很大的障礙，現在也還沒出現占據很大市場份額的企業，很零散、分散。”

在干細胞產品研發方面，北科生物的干細胞I類新藥申報始終停滯。劉沐蕓向記者透露：“2013年我們就完成了臨床安全性和有效性評價，現在決定向美國FDA申報，這也是我們在美國設立公司和孵化器的原因。”

據不完全統計，目前國際上已獲批準的干細胞產品包括美國FDA兩例，韓國KFDA四例，歐洲EMA兩例，澳洲TGA、加拿大Health Canada、印度各一例。

而中國市場何時放開，至今尚未有明確的時間表。

“過去國內在干細胞臨床基礎上不比國外差，叫停之前國內在臨床上的應用比較廣泛，臨床樣本更多。如果一直看不到出路的話，很多企業會減少項目的研發投入，最終影響產業化突破和進程。”王海蛟說。

記者在采訪中了解到，目前業內較為認可的干細胞監管模式為“雙軌制”，即根據產品的屬性以“第三類醫療技術”或者“新藥”的名義申報進入臨床試驗。

其中，“第三類醫療技術”主要針對自體成體干細胞、供受者一對一的異體成體干細胞，由衛計委負責管理；“新藥”主要針對一供體對應兩個以上受體的成體干細胞，由CFDA負責管理。

“最關鍵的是，叫停之后往哪個監管方向發展并沒有明確，很多臨床研究轉化會比較被動，可能按照藥品研發上市進行投入，最后卻按照醫療技術來監管，”王海蛟告訴記者，“臨床技術的監管方在衛計委和醫院，對施展治療的人依賴性比較強，標準化強度相對較弱。藥品的監管流程更清晰，但數據量等要求更多，上市時間也比較長。” 以上就是關于“干細胞產業化頻遇阻：企業營收承壓 政策利好監管缺位”的內容，希望大家看的開心，看的愉快，也希望大家能夠積極的分享本網站，讓更多的人看到本站的“干細胞產業化頻遇阻：企業營收承壓 政策利好監管缺位”內容，謝謝！