優(yōu)時(shí)比研發(fā)的首款鼻腔給藥的癲癇新藥Nayzilam獲FDA批準(zhǔn)

當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月20日，優(yōu)時(shí)比宣布，其抗癲癇藥物Nayzilam（midazolam）鼻腔噴劑已獲美國FDA批準(zhǔn)，用于搶救性治療12歲及以上癲癇患者的癲癇連續(xù)發(fā)作。這是首個(gè)也是唯一一個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)的癲癇連續(xù)發(fā)作的鼻腔給藥療法。同時(shí)，該藥也是20多年來，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的首個(gè)治療癲癇連續(xù)發(fā)作的新藥。給癲癇病患者帶來了一大利好消息，只是不知道什么時(shí)候能在國內(nèi)批準(zhǔn)上市。

此次批準(zhǔn)基于一項(xiàng)3期臨床研究結(jié)果，研究主要療效終點(diǎn)為研究藥物初始給藥后10分鐘內(nèi)癲癇發(fā)作終止，并在給藥后6小時(shí)內(nèi)未出現(xiàn)癲癇復(fù)發(fā)。

結(jié)果顯示，與對照組相比，接受Nayzilam治療的患者達(dá)到主要療效終點(diǎn)的比例顯著更高。

此外，研究還評估了研究藥物初始給藥后下一次癲癇發(fā)作的發(fā)生率和發(fā)作時(shí)間。

相較于對照組，Nayzilam組中在初始給藥后24小時(shí)內(nèi)再次癲癇發(fā)作的患者比例更低、間隔時(shí)間更長。

癲癇是一種慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，以腦神經(jīng)元過度放電導(dǎo)致反復(fù)性、發(fā)作性和短暫性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能失常為特征。在我國有“羊角瘋”、“羊癲瘋”之稱。

作為全球第四大神經(jīng)系統(tǒng)疾病，癲癇約影響6500萬人。據(jù)估計(jì)，目前大約有三分之一的癲癇患者病情未得到充分控制。

其中，癲癇連續(xù)發(fā)作和長時(shí)間發(fā)作可能導(dǎo)致神經(jīng)損傷。因此，快速終止癲癇發(fā)作進(jìn)程以及預(yù)防癲癇復(fù)發(fā)的搶救治療至關(guān)重要。

“這種類型的癲癇發(fā)作往往嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，而且可能會(huì)給患者帶來多重風(fēng)險(xiǎn)，如急診相關(guān)的住院治療，以及發(fā)展為癲癇持續(xù)狀態(tài)（一種可能危及生命的癲癇發(fā)作狀態(tài)）。” 美國Banner大學(xué)醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)科學(xué)研究所執(zhí)行董事兼項(xiàng)目主席、癲癇項(xiàng)目主任史蒂文·鐘表示。

然而，這類癲癇發(fā)作的搶救治療選擇此前十分有限。靜脈給藥、直腸給藥的苯二氮卓類藥物盡管給患者和護(hù)理人員提供了急需的治療選擇，但都存在施用方法上的問題。

因此，本次獲批的鼻腔給藥療法無疑是一個(gè)重要的新型治療選擇。同時(shí)，該藥經(jīng)鼻快速吸收，可在很大程度上避免其在肝臟和小腸中的代謝，生物利用率高。

“對許多患者來說，治療癲癇連續(xù)發(fā)作是一個(gè)重大挑戰(zhàn)。而Nayzilam給患者及其家人一個(gè)有效的治療選擇，它有望為患者的生活帶來改變。”史蒂文·鐘指出。

據(jù)悉，Nayzilam被設(shè)計(jì)為一次性劑型，可由患者隨身攜帶。當(dāng)癲癇發(fā)作時(shí)，可由非醫(yī)療專業(yè)人員給患者使用。

關(guān)于癲癇

癲癇（epilepsy）即俗稱的“羊角風(fēng)”或“羊癲風(fēng)”，是大腦神經(jīng)元突發(fā)性異常放電，導(dǎo)致短暫的大腦功能障礙的一種慢性疾病。據(jù)中國最新流行病學(xué)資料顯示，國內(nèi)癲癇的總體患病率為7.0‰，年發(fā)病率為28.8/ 10 萬，1年內(nèi)有發(fā)作的活動(dòng)性癲癇患病率為4.6‰。據(jù)此估計(jì)中國約有900萬左右的癲癇患者，其中500～600萬是活動(dòng)性癲癇患者，同時(shí)每年新增加癲癇患者約40萬，在中國癲癇已經(jīng)成為神經(jīng)科僅次于頭痛的第二大常見病。